FDA schvaluje “historický” nový typ léčení leukémie

Úřad pro potraviny a léčiva schválil nový druh léčby rakoviny v tom, co nazývá “historická akce”.

Nová léčba je prvním americkým schválením léčby pro genetickou modifikaci a její výrobce slibuje některé nebývalé cenové možnosti – včetně nabízení zdarma, pokud to nefunguje rychle.

Ale pro ty, kterým pomáhá, nová léčba nazvaná Kymriah přichází s obrovskou cenou: 475 000 dolarů za léčbu.

Novartis, její výrobce, si myslí, že léčí většinu pacientů s jediným léčením. Ve velmi malé studii, 83 procent dětí, které dostaly léčbu, vstoupilo do remise do tří měsíců.

Je to přístup nazvaný CAR-T, krátký pro léčbu chimérních antigenních receptorů T-buněk. Je schválen pro velmi specifický typ rakoviny u specifické skupiny pacientů – B-buněčná akutní lymfoblastická leukémie (ALL) u pacientů mladších 25 let, kteří nebyli léčeni jinými léčbami nebo kteří měli relaps. To může být také účinné u jiných typů rakoviny.

“Vstupujeme do nové hranice v lékařských inovacích s možností přeprogramovat vlastní buňky pacienta, abychom napadli smrtelnou rakovinu,” řekl komisař FDA Dr. Scott Gottlieb. “Nové technologie, jako jsou například geny a buněčné terapie, mají potenciál pro transformaci léků a vytváření inflexního bodu v naší schopnosti léčit a dokonce léčit mnoho nesnesitelných onemocnění.”

Léčba je komplikovaná a může být nebezpečná. Imunitní buňky, které se nazývají T-buňky, jsou odebírány od každého pacienta, geneticky změněny tak, aby se zaměřily na leukemické buňky, a pak se znovu vracejí zpět do pacienta.

“Nikdy jsme takovou věc nikdy předtím neviděli a věřím, že tato terapie se může stát novou standardní péčí pro tuto pacientskou populaci,” řekl Dr. Stephan Grupp, ředitel Programu hraniční imunitní terapie v dětské nemocnici Philadelphia (CHOP).

“VŠECHNY je rakovina kostní dřeně a krve, ve které tělo vytváří abnormální lymfocyty. Onemocnění postupuje rychle a je nejběžnějším dětským onemocněním v USA, “uvedl FDA.

“FDA požaduje, aby nemocnice a jejich přidružené kliniky, které vydávají Kymriah, byly speciálně certifikovány,” dodává. A bude vyžadovat, aby Novartis pozorně sledovala, aby vzala na vědomí špatné reakce na léčbu.

Národní rakovinový institut odhaduje, že 3 100 osob 20 a mladších je diagnostikováno každým rokem.

Společnost Novartis uvedla, že uzavřela dohodu s centrem federální vlády pro služby Medicare a Medicaid Services, kterou by neúčtovala za pacienty, kteří nereagovali během prvního měsíce.

Daňoví poplatníci pomohli

Skupiny advokátů pacientů si stěžovaly.

“Zatímco rozhodnutí společnosti Novartis stanovit cenu za 475 000 dolarů za léčbu mohou někteří považovat za omezení, domníváme se, že je nadměrné. Společnost Novartis by neměla získat úvěr za uvedení drogy s cenou 475 000 dolarů na trh a tvrdí, že by mohla účtovat lidem mnohem více, “uvedl David Mitchell, zakladatel a prezident pacientů za cenově dostupné drogy.

“Ale pamatujme, že americkí daňoví poplatníci investovali více než 200 milionů dolarů do objevu CAR-T. Společnost Novartis dosud neuznala význam investic daňových poplatníků a společnost odmítla upřesnit vlastní investici. “

Někteří odborníci poznamenali, že transplantace kmenových buněk kostní dřeně, běžná léčba leukémií, může přinejmenším tolik stát, a tento přístup může nakonec být náhradou.