伊丽莎奥尼尔的父母称之为奇迹故事。经过多年的筹款，726天的自我隔离和不间断的决心，以挽救他们6岁女儿的生命，她终于成为世界上第一个接受实验性基因疗法治疗她的致命疾病的病人.
“我们现在对伊丽莎有很多希望。更多的希望，“她的父亲格伦奥尼尔告诉今天。 “我从来没有考虑过未来，因为我不想。但是现在，我确实想到了它。“
伊丽莎患有Sanfilippo综合症，这是一种影响大脑的罕见疾病，逐渐剥夺了孩子的语言和理解能力。有人称之为“儿童阿尔茨海默氏症”。大多数受害者最终变得不动，并且不会超过青少年。伊丽莎有A型，这是该病最严重的一种.
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5月10日，俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的医生注射了一种无害的病毒，将这种治疗方法送入了伊丽莎的血液中，这一过程耗时30分钟，限制了她父母多年努力寻找治疗方法。.
“等待令人难以忍受，”43岁的奥尼尔说。 “在它发生之前没有任何缓解……他们走出房间说她做得很好。”
当伊丽莎于2013年被诊断出来时，居住在南卡罗来纳州哥伦比亚市的奥尼尔斯发现研究人员已经开发出一种基因疗法，似乎可以在老鼠身上发挥作用。但他们无法获得足够的资金用于人体测试，因此该家庭通过“Saving Eliza”活动为儿童临床试验筹集了超过180万美元.
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家庭旨在筹集250万美元帮助生病的女儿
Jun.17.201403:50
他们无法保证女儿能够参加。为了给她最好的机会，这个家庭于2014年进入隐居状态，以防止伊丽莎对提供基因治疗的病毒建立免疫力。她的父亲说，如果发生这种情况，她将被排除在临床试验之外。最近两年后，他们的自我隔离最终结束了.
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由于家人希望并等待审判中的一个位置，伊丽莎正在稳步下降.
“她从说句子和唱歌，到那句话或歌曲的一两句话，到不说那些话，”她的父亲回忆道。 “即便如此，它仍然是一个单词的音节，或者难以将两个音节放在一起……这绝对是毁灭性的。”
患有Sanfilippo综合征的儿童缺少一种分解体内长链糖分子所需的酶，导致进行性损伤.
她的妈妈Cara O’Neill解释说，伊丽莎的实验性治疗涉及一种无害的病毒，它就像一辆送货卡车一样，携带一个正常的基因拷贝，使酶进入女孩的细胞。希望女孩的身体将翻译该基因并解决问题.
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这是一个实验，她是第一个参与的人，所以没有人知道它能阻止或扭转Sanfilippo综合征的效果如何.
美国国立卫生研究院警告说，基因治疗对于某些疾病来说是一种很有前景的治疗选择，但它仍然具有实验性和风险性。它仅针对无法治愈的疾病进行了测试，研究仍在继续，看它是否安全有效.
到目前为止，Eliza的结果令人鼓舞.
“与她的互动和参与得到了改善，”41岁的卡拉指出。 “过去常常被我们经过，透过我们看。但是现在，她正在寻求真正良好的目光接触并试图说话。“
“我们看到她眼中有这种新的光芒。这种清晰，专注 – 无论发生什么，似乎她的身体能够放松更多，“格伦补充道.
奥尼尔斯现在想为其他Sanfilippo家庭筹集更多资金，以确保他们也有机会看到他们的孩子参加临床试验和改善。他们发布了一个新视频，作为两年前首次引起人们关注伊丽莎故事的病毒片段的后续行动.
格伦说，有数百个家庭在临床试验中等待现场，但很少有机会可用。他希望每个家长都能感受到他所感受到的希望.
“伊丽莎的未来现在还不确定，对于Sanfilippo的父母来说这是一件非常棒的事情，因为在治疗之前，伊丽莎的未来是明确的：痛苦，退化，癫痫发作，喂食管，轮椅和死亡，”他说.
“现在她的未来不确定，我们认为这是一件好事，因为它有潜力。”
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As an AI language model, I do not have a specific language preference. However, based on the content of the article, it appears to be written in Chinese. The article discusses the story of Eliza ONeill, a 6-year-old girl who became the first patient to receive experimental gene therapy for her rare and fatal disease, Sanfilippo syndrome. Her parents raised funds for years and isolated themselves for 726 days to give their daughter the best chance at survival. The therapy involved injecting a harmless virus carrying a normal gene copy into Elizas bloodstream, with the hope that her body would translate the gene and solve the problem. While the therapy is still experimental and risky, Elizas parents are hopeful for her future and want to raise more funds to help other Sanfilippo families have the same opportunity.