FDA批准“历史性”新型白血病治疗

美国食品和药物管理局批准了一种新的癌症治疗方法,即所谓的“历史性行动”.

新的治疗方法是美国首次批准基因改造治疗,其制造商承诺一些前所未有的定价选择 – 包括如果它不能快速提供免费提供.

但对于那些确实有帮助的人来说,这种名为Kymriah的新疗法带来了巨大的代价:每次治疗475,000美元.

其制造商诺华公司认为,通过一次治疗可以治愈大多数患者。在一项非常小的试验中,83%接受治疗的儿童在三个月内进入缓解期.

这是一种称为CAR-T的方法,是嵌合抗原受体T细胞疗法的缩写。它被批准用于特定患者组中的一种非常特殊类型的癌症 – 25岁以下未经其他治疗帮助或复发的患者的B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)。它对其他类型的癌症也有效.

该 new leukemia drug reprograms a patient’s own cells to attack the deadly cancer, possibly in a single treatment.
新的白血病药物重新编程患者自己的细胞以攻击致命的癌症,可能只需一次治疗.

“我们正在进入医疗创新的新领域,能够重新编程患者自己的细胞以攻击致命的癌症,”FDA专员Scott Gottlieb博士说。 “基因和细胞疗法等新技术具有改变医学的潜力,并为我们治疗甚至治愈许多难治性疾病的能力创造了一个转折点。”

治疗很复杂,可能很危险。从每位患者中取出称为T细胞的免疫细胞,进行基因改造以靶向白血病细胞,然后重新注入患者体内。.

“我们之前从未见过这样的事情,我相信这种疗法可能会成为这一患者群体的新标准,”费城儿童医院癌症免疫治疗前沿项目主任Stephan Grupp博士说。.

“ALL是骨髓和血液的癌症,身体会产生异常的淋巴细胞。该疾病进展迅速,是美国最常见的儿童癌症,“FDA表示.

“美国食品和药物管理局要求对分配Kymriah的医院及其相关诊所进行特别认证,”它补充道。并且需要诺华仔细跟进以记录对治疗的不良反应.

国家癌症研究所估计,每年有3,100名20岁及以下的人被诊断患有ALL.

诺华表示已与联邦政府的医疗保险和医疗补助服务中心达成协议,对于在第一个月内未做出回应的患者不会收取费用.

纳税人帮忙

患者权益团体抱怨.

“虽然诺华公司决定将每次治疗价格定为475,000美元可能会被一些人视为克制,但我们认为这是过度的。诺华公司不应该因为将475,000美元的药物推向市场并声称他们可以向人们收取更多费用而获得信誉,“负担得起的药物患者的创始人兼总裁大卫·米切尔说。.

美国 taxpayers invested over $200 million in CAR-T’s discovery.
美国纳税人在CAR-T的发现中投入了超过2亿美元.

“但请记住,美国纳税人在CAR-T的发现中投入了超过2亿美元。迄今为止,诺华尚未承认纳税人投资的重要性,该公司拒绝详细说明自己的投资。“

一些专家指出,骨髓干细胞移植,一种常见的白血病治疗,至少可以花费这么多,这种方法最终可能是替代品.

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